Paveldimos tinklainės ligos apima daugiau nei 350 genetinių mutacijų ir yra didelis nepatenkintas klinikinis poreikis. „Opus Genetics“ portfelio metodas teikia pirmenybę indikacijoms, turinčioms gerai apibūdintą biologiją, patvirtintus pristatymo metodus ir išmatuojamus funkcinius galutinius taškus, leidžiančius supaprastinti kūrimo terminus ir efektyvų kapitalą. Du iš septynių bendrovės genų terapijos aktyvų jau yra klinikiniuose tyrimuose, o klinikoje turėtų būti įdiegtos papildomos programos. Bendrovė neseniai pristatė savo strategiją „JPMorgan Healthcare Conference 2026“ San Franciske.
Pažangiausia programa OPGx-LCA5 skirta 5 tipo Leberio įgimtai amaurozei – retai ir sunkiai tinklainės degeneracijai, kuri pasireiškia ankstyvoje vaikystėje. Nepaisant didelių regėjimo sutrikimų, LCA5 pacientai dažnai išlaiko gyvybingus fotoreceptorius iki pilnametystės, o tai patvirtina genų pakeitimo pagrindimą. I/II fazės duomenys parodė, kad pagerėjo keli funkciniai baigtys, įskaitant regėjimo aštrumą, viso lauko stimulų testavimą ir mobilumo vertinimą, o suaugusiems dalyviams poveikis buvo pastebėtas jau po mėnesio ir išliko iki 18 mėnesių. Gydymas buvo gerai toleruojamas, nebuvo pranešta apie rimtus akių nepageidaujamus reiškinius.
Pasiekite gilesnę pramonės informaciją
Patirkite neprilygstamą aiškumą naudodami vieną platformą, kuri sujungia unikalius duomenis, dirbtinį intelektą ir žmogaus patirtį.
Sužinokite daugiau
Graysen Vigneux, „GlobalData“ medicinos analitikas, pakomentavo: „Opus Genetics portfelio strategija subalansuoja ilgalaikius genų terapijos vertės veiksnius ir trumpalaikę komercinę naudą iš partnerių turto. Oftalmologinių sprendimų programa papildo diversifikaciją ir galimų pajamų etapą, pagerindama bendrą pagal riziką koreguotą įmonės perspektyvą.
OPGx-LCA5 gavo retų vaikų ligų, retųjų vaistų ir regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos pavadinimus iš FDA. „Opus Genetics“ baigė B tipo reguliavimo posėdį ir registruoja pacientus ruošdamasi planuojamam adaptaciniam 3 fazės tyrimui, kurio dozavimas prasidės 2026 m. antroje pusėje.
Antroji bendrovės pagrindinė programa OPGx-BEST1 skirta gydyti besttrofinopatijas, kurias sukelia BEST1 geno mutacijos, kurios paveikia maždaug 9000 pacientų, sergančių JAV BEST1 sutrikimais, kuriems būdingas lėtas ligos progresavimas ir ilgalaikis fotoreceptorių gyvybingumas, suteikiantis platų gydymo langą. 1/2 fazės BIRD-1 tyrimas pradėtas dozuoti 2025 m. pabaigoje, o ankstyvieji saugumo duomenys patvirtina tolesnį registravimą ir pradinius veiksmingumo duomenis, kurių tikimasi 2026 m. pradžioje.
Be genų terapijos, „Opus Genetics“ naudojasi bendradarbiaujančiu komerciniu turtu – 0,75 % fentolamino oftalmologiniu tirpalu, kuris yra patvirtintas farmakologiškai sukeltai midriazei gydyti ir yra peržiūrėtas dėl presbiopijos. Taip pat vykdoma III fazės programa, skirta silpnos šviesos regėjimo sutrikimams po keratorefrakcinės operacijos, siūlanti galimus artimiausius etapus ir honorarų srautus.
Numatyta, kad 2026 m. bus nuskaityti keli duomenys, grynųjų pinigų kilimo ir tūpimo takas tęsis iki 2027 m., o vamzdynas, skirtas potencialiai kelių milijardų dolerių vertės JAV rinkai, „Opus Genetics“ yra pozicijoje, kai klinikinis ir investuotojų susidomėjimas didėja, nes reta oftalmologinė genų terapija ir toliau bręsta.
Prisiregistruokite čia, kad gautumėte kasdienius atnaujinimus apie naujausias sveikatos priežiūros pramonės tendencijas, išryškėjusias 2026 m. JP Morgan sveikatos priežiūros konferencijoje. Prisiregistruokite čia, kad gautumėte išsamią ataskaitą po konferencijos.
