Naujo gydymo veiksmingumo ir pacientų saugumo vertinimą tradiciškai dominavo klinikiniai tyrimai. Šie tyrimai, ypač atsitiktinių imčių kontroliuojami tyrimai (RCT), atliekami labai kontroliuojamoje aplinkoje, kad būtų užtikrintas rezultatų patikimumas ir pagrįstumas. Tačiau kontroliuojamas šių tyrimų pobūdis kartais gali būti ribojamas, kai jie naudojami realaus pasaulio aplinkoje, kai pacientų populiacija, sveikatos priežiūra ir narkotikų prieinamumas, taip pat ir daugelis kitų sąlygų gali labai skirtis. Čia atsiranda realaus pasaulio įrodymai (RWE), siūlantys platesnę perspektyvą, kaip gydymas veikia ne klinikinių tyrimų ribose.
Nors bandymų duomenis renka labai kontroliuojamomis aplinkybėmis, apmokyti specialistai ir dažnai vietoje, RWE yra gaunama iš duomenų, surinktų iš realaus pasaulio nustatymų, analizės ir apima elektroninius sveikatos įrašus (EHR), draudimo pretenzijas, pacientų registrus ir įvairius kitus duomenų šaltinius, atspindinčius faktinę pacientų patirtį. Šio tipo įrodymai suteikia įžvalgos apie gydymo veiksmingumą ir saugumą įvairiose pacientų populiacijose skirtingomis sąlygomis, o tai dažnai neįmanoma visiškai užfiksuoti klinikinių tyrimų aplinkoje.
Čia aptariame klinikinių tyrimų apribojimus ir pabrėžiame, kokie RCT kartais gali nepastebėti. Mes taip pat aptarsime, kaip RWE tarnauja kaip vertingas RCT papildymas, pagerindamas mūsų supratimą apie realios sveikatos priežiūros praktikos gydymą ir pabrėždami RWE integravimo į sprendimų priėmimo procesus svarbą, galiausiai sukeldami labiau informuotas ir veiksmingesnes pacientų priežiūros strategijas.
Atotrūkis tarp klinikinių tyrimų rezultatų ir realaus pasaulio rezultatų
Klinikiniai tyrimai, ypač RCT, dažnai turi griežtus įtraukimo ir pašalinimo kriterijus, siekiant užtikrinti, kad tiriama populiacija būtų kuo homogeniškesnė. Nors tai padeda išskirti tiriamo gydymo poveikį, tai gali sukelti pacientų populiaciją, kuri iki galo atspindi įvairovę, nustatytą realaus pasaulio aplinkoje, kur pacientai gali turėti įvairių gretutinių ligų, vartoti įvairius vaistus ir turėti skirtingas demografines savybes, ne visada atstovaujamas klinikiniuose tyrimuose.
RCT taip pat dažnai neįtraukia tam tikrų pacientų grupių, tokių kaip daugybinių gretutinių ligų, nėščių moterų ar pagyvenusių žmonių. Dėl šios išimties trūksta duomenų apie tai, kaip šios grupės reaguoja į gydymą, o tai yra reikšmingas apribojimas tyrimo požiūriu. Tai gali sukelti visiško gydymo saugumo ir veiksmingumo profilį visose potencialiose pacientų populiacijose. Pavyzdžiui, 2023 m. Tyrimo metu nustatyta, kad per 13 metų pacientai, gydomi realaus pasaulio daugybinės mielomos aplinkoje, mirties nuo mirties laipsnio buvo 75% didesnis nei pacientų klinikiniuose tyrimuose (I). Rezultatai parodė klinikinių tyrimų duomenų naudojimo apribojimus atskirai, kai prognozuojami pacientų grupių rezultatai, paprastai neįtraukti į tyrimus dėl jų sveikatos būklės.
Tokiose srityse, kaip retos ligos ir onkologija, nedidelis pacientų skaičius dažnai apsunkina įdarbinimą pakankamai dalyvių, kad būtų pasiekti statistiškai reikšmingi rezultatai. Vėžio tipų ir etapų nevienalytiškumas gali apsunkinti RCT projektavimą ir aiškinimą, o dėl greitos gydymo standartų raidos gali būti sunku išlaikyti nuoseklią kontrolinę grupę (II). Šie griežti atrankos kriterijai taip pat gali apriboti rezultatų pritaikomumą platesnei pacientų populiacijai ir netgi sulaikyti potencialiai naudingą gydymą.
Poveikis tyrimams
Žvelgiant iš tyrimų perspektyvos, įvairių pacientų grupių atskirtis RCT gali turėti didelę reikšmę. Tai gali sukelti ribotą išorinį pagrįstumą, tai reiškia, kad tyrimo išvados gali būti netaikomos platesnėms pacientų populiacijai, kuriems gydymas bus naudojamas realaus pasaulio aplinkoje, pakenkdamas bandymo rezultatų apibendrinamumui. (III) Tam tikros grupių pašalinimas gali sukelti neišsamią saugos ir veiksmingumo duomenis, o duomenų apie duomenis gali palikti nežinomos RIS arba išmokos, susijusios su populiacijomis, kurios buvo įtrauktos į populiacijas, kurių nebuvo.
Pvz., Pacientas, sergantis prieširdžių virpėjimu (AF), gali norėti sužinoti, kaip antikoaguliantų vartojimas paveiks jų kepenų cirozę, tačiau dėl to, kad daugumai kepenų ligų sergančių pacientų yra nepakankamai atstovaujama arba neįtraukta į širdies ir kraujagyslių sistemos RCT, šios informacijos nedaug. Naudodamiesi šiuo pavyzdžiu, tyrėjai negalėjo rasti jokių rezultatų pacientams, sergantiems AF ir ciroze, nes pacientams, sergantiems kepenų sąlygomis, nepakankamai atstovaujami ar neįtraukiami širdies ir kraujagyslių sistemos RCT. (IV) Šios išimtys gali tęsti iššūkius, susijusius su naujojo gydymo procesais, kad būtų galima gauti naujų gydymo procesų.
Kaip RWE papildo RCT tyrimus?
RWE gali papildyti tradicinius klinikinių tyrimų rezultatus, pridedant rezultatų perspektyvą, suteikdama galimybę gydytojams sudaryti tikslingesnius ir tinkamus pacientų priežiūros planus. Pavyzdžiui, klinikinės pastabos gali atskleisti socialinius sveikatos veiksnius, tokius kaip socialinė ir ekonominė būklė, gyvenimo būdo pasirinkimas ir net aplinkos poveikis, kurie gali turėti įtakos ligos progresavimui ir simptomų vystymuisi. Šis aspektas yra ypač svarbus norint suprasti, kaip įvairūs veiksniai sąveikauja dėl ligų pasireiškimo, o tai gali sukelti labiau pritaikytas ir veiksmingas gydymo strategijas.
RWE taip pat vaidina gyvybiškai svarbų vaidmenį vykdant reguliavimo reikalavimus po rinkos. Reguliavimo institucijos, tokios kaip JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) ir Europos vaistų agentūra (EMA), vis labiau remiasi RWE, kad įvertintų ilgalaikį patvirtintų terapijos saugumą ir veiksmingumą. Patvirtinus naujus vaistus, RWE gali būti naudojamas pacientų rezultatams sekti ir nepageidaujamų reiškinių sekimui plačiojoje populiacijoje, siūlant platesnę narkotikų saugos profilio perspektyvą.
Tačiau RWE yra tik tokie pat geri, kaip realaus pasaulio duomenys, naudojami jį generuoti, gydytojai ir kiti sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai vaidina svarbų vaidmenį renkant šiuos duomenis. Pavyzdžiui, klinikų gydytojai patenka į struktūrizuotus klinikinius duomenis, tokius kaip diagnozės, laboratoriniai testai ir rezultatai bei paskirti vaistai, taip pat nestruktūruotos, klinikinės pastabos į elektroninių sveikatos įrašų (EHR) sistemas. Teikėjai taip pat pateiks pretenzijas mokėtojams. Visi šie duomenys gali būti identifikuojami ir naudojami generuoti realaus pasaulio įrodymus.
Vienas pagrindinis rėmėjų rėmėjai gali turėti RWE kokybę, kyla iš to, kaip jis renkamas ir užregistruotas, o tai gali turėti įtakos jo aiškinamumui. Tačiau technologijos patobulinimai padeda spręsti šiuos iššūkius, ir, pasak „Globaldata“ analitikų, inicijuotų tyrimų, naudojant RWE elementus 2024 m., Skaičius buvo 16%, palyginti su 13% 2023 m. (V).
Be to, reguliavimo institucijos, tokios kaip FDA ir EMA, aktyviai skatina RWE tyrimų naudojimą. FDA 2018 m. Išleido RWE programos pagrindą. Proaktyvi reguliavimo institucijų, tokių kaip FDA, link RWE tyrimų, reiškia transformacinį farmacijos pramonės pokytį.
„Veradigm“ išsamūs RWE sprendimai
Sukurti prasmingas įžvalgas iš įvairių, skirtingų realaus pasaulio duomenų šaltinių gali būti sudėtinga. Šiandienos sveikatos priežiūros komandos negali sau leisti gaišti laiko ir išteklių, sukuriančių įžvalgas iš fragmentiškų duomenų šaltinių, tačiau „Veradigm“ gali palaikyti šias komandas atlikdami realaus pasaulio įrodymų tyrimus.
„Veriadigm“ „RWE Solutions“, kaip pagrindinis sveikatos priežiūros technologijų teikėjas, įgalina gyvybės mokslų organizacijas suskaidytus duomenų rinkinius ir skirtingus duomenų šaltinius paversti aiškiomis, veiksmingomis įžvalgomis, kurios skatina geresnius klinikinius, reguliuojančius ir komercinius rezultatus. „Veriadigm RWE“ ekspertai suteikia gilių žinių, kurdama įžvalgas iš pramonės šakų pirmaujančių duomenų bazių, įskaitant „Veradigm“ realaus pasaulio duomenų turtą. Išsamus „Veriadigm“ duomenų sprendimų rinkinys ir RWE paslaugos užtikrina, kad „Veradigm“ išliks realaus pasaulio įrodymų generavimo priešakyje, suteikdamas vertingų įžvalgų ir duomenų pagrįstų sprendimų.
Norėdami sužinoti daugiau apie tai, kaip „Veriadigm“ gali padėti patenkinti jūsų realaus pasaulio įrodymų poreikius, atsisiųskite žemiau esantį nemokamą dokumentą.
(I) https://www.prnewswire.com/news-releases/studies-covover-drivers-of-health-disparities-and-opportunities-to-enhance-equity-302010728.html
(ii) K. Verkerk, Ee Voest,
Generuoti ir naudojant realaus pasaulio duomenis: verta mūšis į kalną, langelis, 187 tomas, 7 leidimas, 2024, 1636-1650 puslapiai, ISSN 0092-8674, https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.02.012. (https://www.scifedirect.com/science/article/pii/s0092867424001788)
(iii) Klinikinių tyrimų populiacijos reprezentatyvumo palyginimas su realaus pasaulio populiacijomis: išorinės pagrįstumo analizė, apimanti 43 895 tyrimus ir 5 685 738 asmenis 989 unikaliuose vaistuose ir 286 ligos Anglijos Tan, Yen Yi et al. „Lancet Healthy Longevity“, 3 tomas, 10 leidimas, E674 – E689
http://thelancet.com/action/showcitformats?doi=10.1016%2FS2666-7568%2822%2900186-6&pii=s2666-7568%2822%2900186-6
(iv) Lai, AG, Chang, WH, Parisinis, CA et al. Informatikos konsultavimo metodas klinikinių įrodymų generavimui dėl sprendimų dėl gydymo. BMC su informuotu „Decis Mak“ 21281 (2021). https://doi.org/10.1186/s12911-021-01638-z
(v) https://www.clinicaltrialsarena.com/features/accural-data-interpretation-key-expanding-rwe-tulials/
